干细胞治疗这个名词我想大家已经不再陌生，但是，干细胞治疗的临床应用，到底现在离我们的生活还有多远？这个似乎也不是问题，因为你只要在网上随便搜索一下，就会发现网上有很多地方声称能提供临床治疗的服务，好像已经成为一项医疗服务。尤其是中国有不少医院都“已经”在做干细胞的治疗。很多美国人澳大利亚人都跑到中国去接受干细胞治疗，也有媒体报道几个案例似乎取得了明显的治疗效果。但是，为什么现在美国人在科技发达的美国不能得到象中国医院所提供那样的干细胞治疗？是干细胞治疗的研究在中国更加先进吗？ 

干细胞其实是个统称。根据其分化成不同细胞的能力的不同，分为全能干细胞(totipotent stem cell,TSC，如胚胎干细胞)、多能干细胞（pluripotent stem cell）和单能干细胞（unipotent stem cell）。 

用于干细胞治疗的干细胞主要是指胚胎干细胞、组织干细胞（或称成人干细胞）和诱导性干细胞。胚胎干细胞来源于受精后的胚胎，具有能分化成各种组织细胞的潜能。因为来源于受精后的胚胎，尽管是早期的胚胎，还是引起很广泛的道德争议，因为在一些人眼里，受精后的胚胎就是一个人的生命了。 

组织干细胞，最典型的是造血干细胞，具有分化成特定组织细胞的潜能，严格来讲，他们是比胚胎干细胞低一层的多能干细胞。骨髓移植，实际上就是移植来自骨髓或者脐带血中的造血干细胞。这个已经在临床开展了很长时间了。尽管骨髓移植取得了相当好的治疗成绩，但是，骨髓移植主要应用于造血系统的疾病，而且有相当的局限性。因为骨髓移植大多是采用他人的造血干细胞，尽管组织配型相当精细，力求做到匹配，但是基本上无法做到完全一致，这样就会导致移植物抗宿主病，就是移植进来的造血干细胞一旦分化成有杀伤力的免疫细胞如细胞毒性T细胞，自然杀伤细胞，巨噬细胞，这些细胞就会反客为主，攻击接受造血干细胞移植的病人的组织细胞，造成病人的死亡。 

其他组织中的成体干细胞虽然存在，但是在该组织中数量极少，不到万分之一，而且非常难以提取和培养，分化能力有限，也就很难用于治疗。 

胚胎干细胞治疗的远大前景和益处，大家都可能听说过。但是，实现安全高效率的胚胎干细胞治疗，还要克服几个关键的问题。首先是安全性考虑。如果用外源的胚胎干细胞，就会出现上面谈到的组织相容性问题。最理想的就是用自己的干细胞来治疗。其次，胚胎干细胞因为能分化成各种组织细胞，如果用外源的胚胎干细胞，就有可能在体内形成一种肿瘤样的组织，称为teratoma，中文翻译成畸胎瘤。在实验室里，当需要验证手中的细胞是胚胎干细胞时，需要把该细胞注射到免疫缺陷小鼠体内，看这个细胞能否形成teratoma。尽管有其他手段来验证胚胎干细胞的一些标志，这个teratoma形成实验是不可或缺的关键实验。目前，对胚胎干细胞注射到人体内会不会及形成怎样的teratoma，还需要更多的研究。但是，担忧胚胎干细胞在病人体内形成teratoma，是目前干细胞治疗实施问题上首要的安全性考虑。 

更有甚者。干细胞治疗，需要大量的（几十亿以上吧）细胞来进行。干细胞在体外大量增殖的过程中，因为人工培养的环境，干细胞的遗传物质会发生改变或者改编，染色体数目会有改变，这样，干细胞可能会变成恶性的干细胞。这些恶性的干细胞尽管仍然具有分化成多种组织细胞的能力，但是它们在体内会形成癌性的组织，称为teratocarinoma,中文翻译成畸形恶瘤。 

干细胞治疗的第二个问题是效率问题。干细胞治疗，在治疗时多是用已经在体外作了定向分化诱导的细胞。这些细胞在体内能生存及发挥功效的续航能力时间有多长？会不会被病人体内的免疫系统所消灭？这些问题，多数是在动物实验中进行探索。尽管在动物身上做的实验效果不错，但在人体上是怎样的情形，目前还知道得很少。 

2006年，有一种诱导型多能干细胞（induced pluripotent stem cells, iPS cells）被科学家在实验室里诱导出来了。2007年，来自大陆的华人科学家俞君英[www.hudong.com]所领衔的威斯康星大学麦迪逊分校小组做出了人的iPS细胞，与日本科学家山中伸弥，俞君英的实验室主任詹姆斯·汤姆森一起被当年的《时代》周刊评为年度人物。 

iPS细胞是通过人工转入几个重要的基因进入体细胞，比如纤维细胞里，重新激活该细胞使之变回到多能干细胞的状态。iPS细胞基本上跟胚胎干细胞一样具有分化成各种组织细胞的能力，尽管其分化效率比胚胎干细胞低一些。但是，其重要的意义在于，我们能够取自己的一点细胞比如皮肤细胞，经过实验室处理，得到类似于胚胎干细胞一样的多潜能细胞，然后诱导其分化成我们需要的细胞，来治疗疾病。用自己的iPS细胞来做干细胞治疗，不仅解决了干细胞来源的问题，也解决了组织相容性的难题，其安全性也得到极大改善。 

由此可见，俞君英的研究，产生了深远影响和巨大临床应用价值。尽管有人因为她的职位低而贬低她在研究中的贡献，但不能抹杀她在研究实施中自主的见解、设计和实验操作中的贡献。如果iPS能授予诺贝尔医学奖（几乎是铁定的），俞君英有可能分享这份奖项，而且实至名归。 

据我所知，干细胞在治疗老年性眼黄斑退损变性(age-related macular degeneration, AMD)中已经取得决定性的成功。英国科学家用胚胎干细胞分化成视觉细胞，然后通过显微手术将这些细胞移植到人的眼底。这项研究称为伦敦项目[www.thelondonproject.org]。最近他们又得到辉瑞pfizer的加盟，计划在明年实施常规性的治疗服务。他们也在开发基于iPS的治疗。可以预见，在几年内，对于失明的患者来说，将可能重见光明。 

胚胎干细胞用于皮肤损伤修复治疗也获得很好的疗效，而且已经获得包括FDA在内的多个国家的认可，应用于临床治疗。 

干细胞在治疗糖尿病、失聪等领域也取得了决定性的突破，未来5年内会实施临床实验。 
[www.sciencedaily.com] 

声明：本文旨在对急速推进的干细胞治疗的现状做一个粗略的介绍。欢迎讨论和补充。

 

原文在《星湖沙龙》：